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Zolgensma: Was taugt die teuerste Arznei aller Zeiten?

Medizin : Zolgensma: Was taugt die teuerste Arznei aller Zeiten?

Seit Ende Mai darf das Medikament „Zolgensma“ in den USA zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie bei Säuglingen und Kleinkindern eingesetzt werden. Der Hersteller bemüht sich auch um eine Zulassung in Europa.

Eine Einzeldosis des Medikaments kostet jedoch über 1,9 Millionen Euro – und das sorgt für Diskussionsstoff.

Ihre Muskeln verkümmern, sie können kaum schlucken und atmen, lernen nicht richtig sprechen und gehen. Die spinale Muskelatrophie (SMA) macht das Leben zur Tortur, und oft endet es noch vor dem dritten Lebensjahr. Doch jetzt kommen ermutigende Nachrichten aus den USA, wo die Arzneimittelbehörde die Zulassung für ein wirkungsvolles Medikament gegen die Erkrankung erteilte: Zolgensma. Laut seinem Hersteller Novartis soll es dieses Jahr auch in Europa zugelassen werden. Doch eine einzige Dosis des Mittels kostet rund 1,9 Millionen Euro, was ihm den Rang der teuersten Arznei aller Zeiten einbringt.

Und es ist Wasser auf die Kritik-Mühlen der gesetzlichen Krankenkassen, die in den letzten Jahren verstärkt darüber klagen, dass die so genannten Orphan Drugs, also Medikamente für sehr seltene Erkrankungen – wozu auch die SMA mit einem Fall auf 10.000 Neugeborene zählt – immer mehr Geld kosten würden. „Ihr Umsatz liegt mittlerweile bei 3,3 Milliarden Euro“, berichtet Jürgen Klauber vom Wissenschaftlichen Institut der AOK. Das entspräche acht Prozent des kompletten Umsatzes der Krankenkassen, und sei zehn Mal so viel wie noch zehn Jahre zuvor. Und das für sehr wenige Patienten. Die Krankenkassen fordern daher, dass man den tatsächlichen Nutzen der einzelnen Orphan Drugs näher begutachten müsse.

Was die Frage aufwirft, ob Zolgensma wirklich sein Geld wert ist. Für ihre Beantwortung müsse man, wie Peter Claus von der Medizinischen Hochschule betont, mehrere Faktoren berücksichtigen. So handelt es sich bei der SMA um eine Erkrankung, bei der sich motorische Nervenzellen zurückbilden, so dass die Muskeln infolge Signalmangels verkümmern und zu Bindegewebe werden. Verursacht wird sie durch das Fehlen eines Gens, das für die Synthese eines bestimmten Proteins benötigt wird. „Doch dieses Gen fehlt nicht nur in den Neuronen“, betont Molekularbiologe Claus. „SMA hat also nicht nur neuronale Symptome, sondern sie schlägt sich auch auf die Funktionen von anderen Organen nieder, wie etwa Leber und Bauchspeicheldrüse.“ Es wäre daher für ein Medikament wichtig, dass es auch zu diesen Organen gelangt.

Und genau das ist bei Zolgensma der Fall. Denn während man Spinraza, das bisher einzige zugelassene SMA-Medikament, aufwändig per Lumbalpunktion in den Wirbelkanal injizieren und gleichzeitig Hirnflüssigkeit ableiten muss, lässt sich das neue Mittel intravenös verabreichen. Was nicht nur einfach in der Anwendung ist, sondern auch dafür sorgt, dass die Arznei in nicht-neuronale Bereiche des Körpers gelangt.

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Hinzu kommt, dass es sich bei Zolgensma prinzipiell um einen Virus handelt, das ein Stück „Reparatur-DNA“ in die defekten Gene der Körperzellen einschleust. Das braucht nur ein einziges Mal geschehen, danach hat der Patient Ruhe. Im Unterschied zu Spinraza, das lediglich dort eingreift, wo genetische Informationen in Proteine umgesetzt werden. „Dadurch muss man dieses Mittel im ersten Jahr vier Mal und danach alle vier Monate verabreichen“, erläutert Claus. Was nicht nur weitere Belastungen für den Patienten nach sich zieht, sondern auch alljährliche Kosten, die bei Zolgensma nicht anfallen und daher auch dessen enorme Kaufsumme relativieren.

Sein Virus-Charakter verkleinert allerdings auch das Einsatzfenster für das neue Mittel. Denn es taugt dadurch vor allem zur Anwendung an Babys, deren Immunsystem noch keine Antikörper auf die betreffenden Viren entwickelt hat. Es ist daher für Zolgensma besonders wichtig, dass es so früh wie möglich zum Einsatz kommt. Was allerdings auch heißt, dass die Krankheit so früh wie möglich erkannt wird. Am besten noch, bevor sich ihre ersten Symptome zeigen.

In Bayern und NRW läuft bereits ein Pilotversuch, in dem man den Babys direkt nach der Geburt Blut abnimmt, um es auf die genetische SMA-Veränderung zu untersuchen. „Früher hat ja diese Diagnose keinen Sinn gemacht“, erläutert Claus, „weil man noch keine Medikamente für die Krankheit hatte. Doch die sind ja nun da.“