Kolumne Wissensdrang Die Genschere – eine biotechnologische Wunderwaffe

Meinung | Düsseldorf · Mit einem neuartigen Medikament auf Grundlage einer Genschere lässt sie erstmals Anämie ohne eine Knochenmarkstransplantation bekämpfen.

 Wissenschaftler können mit Hilfe der Gen-Schere Crispr/Cas9 Erbmaterial gezielt verändern. (Symbolfoto)

Wissenschaftler können mit Hilfe der Gen-Schere Crispr/Cas9 Erbmaterial gezielt verändern. (Symbolfoto)

Foto: dpa/Philipp Brandstädter

Die molekulare Genschere CRISPR/Cas ist ein mächtiges Werkzeug, mit dem sich das Erbgut gezielt verändern lässt. Nun ist es so weit: CRISPR/Cas wird seit dem 16. November 2023 neu als Therapie in Großbritannien eingesetzt. Mit dem ersten Medikament dieser Art weltweit, das den Namen „Casgevy“ trägt, kann die Sichelzellkrankheit, eine erblich bedingte Bluterkrankung, nun bei Patienten ab einem Alter von zwölf Jahren therapiert werden.

Die Grundlage der Sichelzellkrankheit ist ein fehlerhaftes Gen für das Protein Hämoglobin, das in roten Blutkörperchen für den Transport von Sauerstoff zuständig ist. Wird Hämoglobin nur unzureichend gebildet, kann es zu lebensgefährlichen Infektionen und zur Anämie, einem als Blutarmut bezeichneten Mangel an Sauerstoff, kommen.

Die Transplantation von Knochenmark stellte bisher die einzige dauerhafte Behandlungsoption dar. Mit dem nun zugelassenen Medikament ist es möglich, die fehlerhaften Hämoglobin-Gene in Knochenmark-Stammzellen der Patienten so zu verändern, dass sie erstmals funktionierendes Hämoglobin produzieren können.

Die Markteinführung der CRISPR/Cas Technologie kann der erste Schritt für weitere therapeutische Anwendungen der molekularen Genschere sein. Die Therapie mithilfe von CRISPR/Cas hat theoretisch das Potenzial, ein Leben lang zu wirken. Doch bleibt die Lebensdauer der gentechnisch veränderten Körperzellen tatsächlich nach der Behandlung unbeeinflusst? Um diese und andere Fragen abschließend beantworten zu können, wird es trotz der vielversprechenden Ansätze wichtig sein, die bislang behandelten Patienten über einen längeren Zeitraum nach der Behandlung zu beobachten.

Dennoch sind die genetischen Grundlagen vieler, bislang nicht heilbarer Krankheiten wie zum Beispiel Morbus Alzheimer oder Morbus Parkinson mittlerweile bekannt, sodass sich auch hier zukünftig neue therapeutische Potenziale eröffnen können.

Unsere Autorin ist Professorin für Pharmazeutische Biologie und Biotechnologie an der Heinrich-Heine-Universität Düsseldorf. Sie wechselt sich hier mit der Philosophin Maria-Sibylla Lotter und der Pflanzenbiologin Petra Bauer ab.

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