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Kleiner Junge mit teuerstem Medikament erfolgreich behandelt

In Gießen : Kleiner Junge mit teuerstem Medikament der Welt erfolgreich behandelt

2,15 Millionen Euro kostet eine einmalige Gabe des Präparats Zolgensma. Am Universitätsklinikum Gießen und Marburg wurde dieses Präparat nun einem kleinen Jungen verabreicht.

Dem kleinen Jungen, der in der Gießener Uniklinik mit dem derzeit teuersten Medikament der Welt behandelt wurde, geht es gut. Seine Eltern seien „total happy“, sagte die Sprecherin der Uniklinik, Christine Bode, am Mittwoch dem Evangelischen Pressedienst (epd). Der kleine Samuel leidet seit seiner Geburt an spinaler Muskelatrophie (SMA), einer Erbkrankheit, die zur Folge hat, dass sich seine Muskulatur nicht richtig ausbildet. Im März erhielt er am Universitätsklinikum Gießen und Marburg (UKGM) das Medikament Zolgensma. Eine einmalige Gabe des Präparats aus den USA kostet 2,15 Millionen Euro.

„Bei Samuel sehen wir nach der Gabe von Zolgensma eine deutliche Verbesserung im Verlauf der Erkrankung“, sagte der Leiter des Gießener Zentrums für seltene Erkrankungen am UKGM, Bernd Neubauer, auf Anfrage des epd. Der inzwischen zehn Monate alte Junge sei „insgesamt stabiler geworden“ und könne eine Zeit lang ohne Beatmungsmaske selbstständig atmen. Zuvor musste er über eine Atemmaske dauerhaft beatmet werden.

Seine Krankheit SMA sei noch nicht heilbar, unbehandelt hätten die meisten Kinder eine Lebenserwartung von rund 18 Monaten, hieß es. Aktuell gebe es zwei Medikamente: Das Präparat Spinraza, mit dem Samuel in Gießen zunächst auch erfolgreich behandelt wurde. Als sich sein Zustand dramatisch verschlechterte, entschieden sich die Ärzte, Zolgensma zu geben.

Einmal per Infusion verabreicht, soll Zolgensma laut Hersteller lebenslang wirken. Samuel erhielt Zolgensma das derzeit teuerste Medikament der Welt über ein Härtefallprogramm. Seit kurzem habe es auch in Deutschland die Zulassung, berichtete Bode.

Wie gut und wie langfristig Zolgensma wirkt, sei bisher noch nicht hinreichend untersucht, sagte Neubauer weiter. „Welches der beiden Medikamente besser wirkt, kann man pauschal nicht sagen. Wir haben auch mit Spinraza Behandlungserfolge gesehen, die uns staunen ließen. Das hängt sicher auch sehr individuell vom Patienten ab. “

(mja/epd)